發(fā)文機關(guān)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心
發(fā)文日期2026年02月09日
時效性現(xiàn)行有效
發(fā)文字號國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心通告2026年第16號
施行日期2026年02月09日
效力級別部門規(guī)范性文件
罕見病具有發(fā)病率/患病率低的重要特征，是重要的公共健康問題之一。為落實《國務(wù)院辦公廳關(guān)于全面深化藥品醫(yī)療器械監(jiān)管改革促進醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的意見》（國辦發(fā)〔2024〕53號），加大對罕見病藥物研發(fā)的支持力度，進一步完善罕見病藥物技術(shù)指導原則體系，鼓勵和加速推動罕見病藥物研發(fā)上市，在國家藥品監(jiān)督管理局的部署下，藥審中心組織制定了《罕見病用化學藥物藥學研究指導原則（試行）》（見附件）。根據(jù)《國家藥監(jiān)局綜合司關(guān)于印發(fā)藥品技術(shù)指導原則發(fā)布程序的通知》（藥監(jiān)綜藥管〔2020〕9號）要求，經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局審查同意，現(xiàn)予發(fā)布，自發(fā)布之日起施行。
特此通告。
國家藥監(jiān)局藥審中心
2026年2月9日
