發(fā)文機(jī)關(guān)國家食品藥品監(jiān)督管理總局
發(fā)文日期2017年08月16日
時(shí)效性現(xiàn)行有效
施行日期2017年08月16日
效力級(jí)別部門規(guī)范性文件
王欣委員：
您提出的關(guān)于加快我國兒童專用藥（包括兒童用疫苗）研發(fā)、生產(chǎn)體系建設(shè)的提案收悉，現(xiàn)會(huì)同國家發(fā)展改革委、工業(yè)和信息化部、國家衛(wèi)生計(jì)生委答復(fù)如下：
一、 完善鼓勵(lì)兒童藥研發(fā)的政策措施
（一）加快兒童用藥的審評(píng)審批
近年來，為解決兒童用藥短缺問題，食品藥品監(jiān)管總局進(jìn)一步細(xì)化了相關(guān)政策。一是建立科學(xué)的審評(píng)審批體系。針對(duì)兒童用藥的現(xiàn)狀，自2013年起相繼出臺(tái)《兒科人群藥代動(dòng)力學(xué)研究技術(shù)指導(dǎo)原則》《兒科人群藥物臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則》《成人用藥數(shù)據(jù)外推在兒科人群藥物臨床試驗(yàn)及相關(guān)信息使用的技術(shù)指導(dǎo)原則》《兒科用藥非臨床安全性研究技術(shù)指導(dǎo)原則》等4個(gè)技術(shù)指南，基本形成了科學(xué)的審評(píng)審批體系，逐漸摸索出一條加快兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新和審評(píng)改革的發(fā)展之路。二是建立優(yōu)先審評(píng)程序。截至目前，已有24個(gè)兒童用藥納入優(yōu)先審評(píng)目錄，12個(gè)具有臨床價(jià)值、患者急需的兒童用藥品種完成了上市前的技術(shù)審評(píng)。全球唯一用于治療罕見病——C型尼曼匹克病的麥格司他膠囊、全球首個(gè)用于治療全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎（sJIA）的托珠單抗注射液等一批中國患兒急需的藥品獲準(zhǔn)上市。三是建立溝通交流機(jī)制。搭建了兒童用藥審評(píng)技術(shù)平臺(tái)，實(shí)施“提前介入，服務(wù)創(chuàng)新”的模式，與申報(bào)藥企召開交流會(huì)，共同探討申報(bào)品種的安全性指標(biāo)和方案。截至目前，已經(jīng)召開關(guān)于兒童用藥的溝通交流會(huì)議11次，不僅為企業(yè)節(jié)約了大量的時(shí)間和投入，而且大幅提高了企業(yè)的臨床研究水平，帶動(dòng)了兒童用藥研發(fā)良性發(fā)展。
（二）完善鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單
2016年，國家衛(wèi)生計(jì)生委會(huì)同工業(yè)和信息化部、食品藥品監(jiān)管總局等部門制定發(fā)布《首批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》。國家重大新藥專項(xiàng)2017年申報(bào)指南已明確將清單所列品種列為優(yōu)先支持對(duì)象。2017年將繼續(xù)會(huì)同相關(guān)部門及專家發(fā)布《第二批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》。
2016年，國家衛(wèi)生計(jì)生委委托兒童用藥專家委員會(huì)開展兒童基本藥物清單研究。同時(shí)，通過與世界衛(wèi)生組織（WHO）開展雙年度合作項(xiàng)目，邀請(qǐng)專家交流講解WHO兒童基本藥物清單遴選原則、過程和方法。下一步，在借鑒WHO遴選原則方法基礎(chǔ)上，完善相關(guān)研究。同時(shí)，及時(shí)總結(jié)臨床用藥經(jīng)驗(yàn)及安全用藥數(shù)據(jù)，研究整理形成兒童用藥指南，指導(dǎo)臨床合理用藥。
（三）加大研發(fā)支持力度，提升兒童用藥創(chuàng)新能力
科技部新藥專項(xiàng)2017年度課題申報(bào)指南中專門設(shè)置兒童用藥品種及關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)課題，其研究?jī)?nèi)容涉及兒童給藥技術(shù)、口感評(píng)價(jià)體系、臨床亟需兒童用藥系列品種制備及產(chǎn)業(yè)化、兒童適宜劑型等諸多方面的研究，引導(dǎo)提升我國兒童藥品研發(fā)綜合水平。下一步，國家衛(wèi)生計(jì)生委將會(huì)同有關(guān)部門進(jìn)一步加大研發(fā)支持力度，遴選優(yōu)勢(shì)單位牽頭，組織相關(guān)兒童藥物研發(fā)單位聯(lián)合實(shí)施，鼓勵(lì)醫(yī)產(chǎn)學(xué)研協(xié)同創(chuàng)新，提升兒童藥品研發(fā)綜合水平。
（四）加大兒童用藥價(jià)格政策支持力度
隨著我國醫(yī)改不斷深入推進(jìn)，國家發(fā)展改革委等7部門聯(lián)合印發(fā)《推進(jìn)藥品價(jià)格改革的意見》，從2015年6月起，取消了絕大部分藥品的政府定價(jià)，對(duì)于包括兒童專用藥和兒童用疫苗在內(nèi)的絕大部分藥品，經(jīng)營者可根據(jù)成本和供求變化等因素，自主確定交易價(jià)格。下一步，將繼續(xù)健全藥品價(jià)格體系，進(jìn)一步鼓勵(lì)兒童專用藥生產(chǎn)和使用，營造公平有序的市場(chǎng)環(huán)境。
二、 關(guān)于兒童用藥生產(chǎn)供應(yīng)保障
（一）加強(qiáng)兒童用藥生產(chǎn)保障
相關(guān)部門加強(qiáng)與生產(chǎn)企業(yè)溝通協(xié)調(diào)，幫助企業(yè)盡快落實(shí)各項(xiàng)生產(chǎn)條件，先后協(xié)調(diào)促皮質(zhì)素、放線菌素D等臨床急需的兒童用藥保障和恢復(fù)生產(chǎn)。
（二）開展兒童用藥定點(diǎn)生產(chǎn)試點(diǎn)
對(duì)臨床必須、用量小、市場(chǎng)供應(yīng)短缺藥品實(shí)施定點(diǎn)生產(chǎn)試點(diǎn)，包括兒童用藥1個(gè)品種。印發(fā)《關(guān)于2016年臨床必須、用量小、市場(chǎng)供應(yīng)短缺藥品定點(diǎn)生產(chǎn)試點(diǎn)有關(guān)事項(xiàng)的通知》，要求各級(jí)醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)按政策要求采購和使用定點(diǎn)生產(chǎn)試點(diǎn)品種。下一步，繼續(xù)研究篩選適宜納入定點(diǎn)生產(chǎn)試點(diǎn)的兒童藥品種。
（三）建設(shè)小品種生產(chǎn)基地
工業(yè)和信息化部通過2015年工業(yè)轉(zhuǎn)型升級(jí)專項(xiàng)，支持了包括兒童藥生產(chǎn)線改造升級(jí)在內(nèi)的小品種生產(chǎn)基地建設(shè)。逐步解決一批包括兒童藥品在內(nèi)的小品種藥品生產(chǎn)供應(yīng)問題。
（四）加大產(chǎn)業(yè)扶持力度
2016年工業(yè)轉(zhuǎn)型升級(jí)資金消費(fèi)品“三品”專項(xiàng)中對(duì)兒童多發(fā)病罕見病新藥、新型疫苗、兒童適宜劑型規(guī)格等創(chuàng)新產(chǎn)品、臨床短缺兒童用藥產(chǎn)業(yè)化等予以重點(diǎn)支持，補(bǔ)助資金共8000萬元。
三、 加強(qiáng)兒童用藥管理
健全兒童用藥管理的相關(guān)制度，完善兒童臨床用藥規(guī)范，鼓勵(lì)企業(yè)積極完善說明書中兒童用藥信息。加強(qiáng)兒童用藥不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)和再評(píng)價(jià)。加大對(duì)兒童用藥安全宣傳，積極向醫(yī)師和患兒家長(zhǎng)普及兒童用藥知識(shí)。
下一步，我局將會(huì)同有關(guān)部門積極研究?jī)和盟幭嚓P(guān)法規(guī)和臨床用藥指南，并認(rèn)真考慮您所提的建議。
感謝您對(duì)藥品安全監(jiān)管工作的關(guān)心和支持。
食品藥品監(jiān)管總局
2017年8月16日
