發(fā)文機關國家藥品監(jiān)督管理局
發(fā)文日期2019年07月31日
時效性現(xiàn)行有效
發(fā)文字號國藥監(jiān)提函〔2019〕9號
施行日期2019年07月31日
效力級別部門規(guī)范性文件
賴明委員：
您提出的《關于推動我國細胞產(chǎn)業(yè)高質量發(fā)展的提案》收悉，現(xiàn)答復如下：
細胞治療技術是近年來國際醫(yī)學前沿重點發(fā)展領域，它給一些人類疑難疾病的治療提供了新的希望。我局一直以來高度重視細胞治療產(chǎn)品的審評能力建設和技術規(guī)范研究，為推動細胞治療產(chǎn)業(yè)的持續(xù)健康發(fā)展，國家衛(wèi)生行政部門和國家藥品監(jiān)管部門自2012年初共同組織開展了干細胞臨床研究和應用規(guī)范整頓工作，停止了未經(jīng)批準的干細胞臨床研究和應用項目；同時，為建立符合我國國情、滿足細胞技術發(fā)展需要的干細胞臨床研究管理制度和技術規(guī)范，2015年兩部門又共同組織制定了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細胞制劑質量控制和臨床前研究指導原則（試行）》。其中，《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》主要體現(xiàn)了干細胞臨床研究必須遵循科學、規(guī)范、公開、符合倫理、充分保護受試者權益的基本原則，而《干細胞制劑質量控制和臨床前研究指導原則（試行）》則以藥品管理法為依據(jù)建立了以干細胞臨床研究機構為責任主體的備案管理機制，明確倫理原則，規(guī)定開展干細胞臨床研究的項目不得收費。經(jīng)過四年來的實施，干細胞臨床研究逐漸步入規(guī)范發(fā)展軌道，有力推動了我國干細胞治療技術的發(fā)展。截至目前，備案的干細胞臨床研究機構103家、項目37項。為進一步加強干細胞臨床研究監(jiān)督管理工作，2019年2月，我局與國家衛(wèi)生健康委聯(lián)合下發(fā)了《關于做好2019年干細胞臨床研究監(jiān)督管理工作的通知》，協(xié)同推進干細胞臨床研究機構和項目備案工作。
為推動細胞治療產(chǎn)業(yè)的持續(xù)健康發(fā)展，盡快滿足人民群眾對于質量穩(wěn)定、安全可控、療效確切的細胞產(chǎn)品的迫切需求，我局通過多條途徑服務申請人，以加快相關產(chǎn)品的研發(fā)注冊和上市應用。
一、 落實國務院《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》（廳字〔2017〕42號），在注冊申報中接受藥品境外臨床試驗數(shù)據(jù)
《接受藥品境外臨床試驗數(shù)據(jù)的技術指導原則》明確提出，對于滿足真實性、完整性、準確性和可溯源性等相關要求的細胞產(chǎn)品，取得的境外臨床試驗數(shù)據(jù)可以用于支持需要進行有效性和/或安全性評價的各類注冊申請。
二、 建立多種溝通渠道，提高企業(yè)的研發(fā)和申報效率
我局藥品審評中心按照《藥物研發(fā)與技術審評溝通交流管理辦法（試行）》的相關規(guī)定，建立了郵件、電話、視頻會議、面對面等多樣化的溝通渠道。申請人可以在細胞治療產(chǎn)品研發(fā)的不同階段就研發(fā)過程的相關要求與藥品審評中心開展溝通交流，以提高細胞治療產(chǎn)品的研發(fā)和申報效率。
三、 實施臨床試驗默示許可以及優(yōu)先審評審批，加快干細胞產(chǎn)品的審評速度
目前，我國新藥臨床試驗申請已實施60日默示許可制，已有多個細胞治療產(chǎn)品取得默示許可并開始臨床試驗，明顯提高了相關產(chǎn)品的研發(fā)速度。同時，對于具有明顯臨床價值或者臨床急需的細胞治療產(chǎn)品，我局按照《關于鼓勵藥品創(chuàng)新實行優(yōu)先審評審批的意見》（食藥監(jiān)藥化管〔2017〕126號）建立了優(yōu)先審評制度，申請人可以在申報過程中提出優(yōu)先審評審批申請。對于符合要求的細胞治療產(chǎn)品，我局藥品審評中心按照早期介入、專人負責、科學審批的原則，在標準不降低、程序不減少的前提下，在技術審評過程中對優(yōu)先審評項目予以優(yōu)先辦理，以加快細胞治療產(chǎn)品的上市應用。目前，已有3個干細胞產(chǎn)品獲批進入臨床。
四、 制定并發(fā)布細胞研究相關技術要求和規(guī)范
為規(guī)范細胞治療制劑研究與注冊工作，國家藥品監(jiān)管部門于1999年發(fā)布了《人的體細胞治療申報臨床試驗指導原則》，2003年發(fā)布了《人體細胞治療研究和制劑質量控制技術指導原則》。針對近年來細胞相關產(chǎn)品研究迅猛發(fā)展的態(tài)勢，為更好地給相關科研機構和企業(yè)創(chuàng)造細胞產(chǎn)品研發(fā)環(huán)境并提供技術支持，原食品藥品監(jiān)管總局于2017年底制定并發(fā)布了涵蓋各類細胞及研發(fā)全過程的《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術指導原則（試行）》，其內(nèi)容涉及細胞治療產(chǎn)品藥學、藥理毒理、臨床研究與評價的一般原則及技術要求。近期，我局藥品審評中心正在研究進一步細化不同種類細胞產(chǎn)品的具體技術要求，盡快制定和發(fā)布細胞產(chǎn)品研發(fā)和注冊相關的技術指導性文件，完善相關產(chǎn)品的技術評價體系，以保障細胞治療產(chǎn)業(yè)的持續(xù)健康發(fā)展。
我局將與國家衛(wèi)生健康委員密切配合，按照各自的職責，規(guī)范細胞治療研究秩序與鼓勵技術創(chuàng)新并重，通過建立有效運行的監(jiān)管體系，完善相關管理制度和技術標準，規(guī)范細胞治療的研發(fā)行為，促進細胞治療科研成果向臨床轉化，為我國細胞治療領域健康發(fā)展營造良好環(huán)境。
感謝您對藥品監(jiān)督管理工作的關心和支持。
國家藥監(jiān)局
2019年7月31日
