發(fā)文機關(guān)國家醫(yī)療保障局
發(fā)文日期2019年09月12日
時效性現(xiàn)行有效
發(fā)文字號醫(yī)保函〔2019〕148號
施行日期2019年09月12日
效力級別部門規(guī)范性文件
李秀香代表：
您提出的關(guān)于保障罕見病患者用藥權(quán)益的建議收悉，經(jīng)商國家衛(wèi)生健康委、藥監(jiān)局、工業(yè)和信息化部，現(xiàn)答復(fù)如下：
一、 關(guān)于建立罕見病用藥的醫(yī)療保障體系的問題
自基本醫(yī)療保險制度建立以來，國家醫(yī)療保障部門始終十分重視罕見病醫(yī)療保障和救助的相關(guān)工作。2000年以來，國家先后發(fā)布了4版醫(yī)保藥品目錄，醫(yī)保用藥范圍不斷擴大，水平逐步提升。2017年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整中將血友病、特發(fā)性肺纖維化、肌萎縮側(cè)索硬化癥等罕見病的治療用藥納入目錄范圍，并通過談判準入的方式將治療多發(fā)性硬化癥的重組人干擾素β-1b、治療血友病的重組人凝血因子VIIa納入，同時大幅降低了價格。
按照黨中央、國務(wù)院決策部署，我局已于近期啟動了新一輪的醫(yī)保目錄調(diào)整工作，4月下旬公布了《2019年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》。工作方案中明確提出了“突出臨床價值，補齊保障短板，提升保障效果”的指導(dǎo)思想，優(yōu)先考慮國家基本藥物、癌癥及罕見病等重大疾病治療用藥、慢性病用藥、兒童用藥、急救搶救用藥等。
近日，我局公布了新版醫(yī)保藥品目錄，進一步增加了目錄中的罕見藥品，如治療原發(fā)性肉堿缺乏癥的左卡尼汀口服溶液等。同時，經(jīng)專家評審還有128個藥品納入了擬談判藥品范圍，下一步我局將與有關(guān)企業(yè)進行談判，適當降低價格后再納入目錄范圍。其中也包括了治療肺動脈高壓、多發(fā)性硬化癥等罕見病的藥品。
在待遇水平方面，目前職工醫(yī)保、城鄉(xiāng)居民醫(yī)保政策范圍內(nèi)住院費用、支付比例分別達到80%以上和70%左右，統(tǒng)籌基金最高支付限額分別達到當?shù)芈毠つ昶骄べY和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保險已覆蓋城鄉(xiāng)居民醫(yī)保參保人群，政策范圍內(nèi)支付比例達50%左右。2019年，大病保險起付線將降至為上年人均可支配收入的50%，政策范圍內(nèi)醫(yī)療費用支付比例提高到60%，并對貧困人口實行傾斜支付政策。
在醫(yī)療救助方面，資助包括罕見病患者在內(nèi)的困難群眾參加基本醫(yī)療保險，并對其參保后個人及家庭難以承擔的政策范圍內(nèi)醫(yī)療費用給予補助。原則上，低保對象、特困人員、農(nóng)村建檔立卡貧困人口等救助對象年度救助限額內(nèi)政策范圍內(nèi)住院費用救助比例約70%。
下一步，我們將結(jié)合參保人用藥需求、醫(yī)?；I資能力等因素，通過嚴格的專家評審，逐步將療效確切、醫(yī)保基金能夠承擔的罕見病藥物納入醫(yī)保支付范圍。同時，我們將積極會同有關(guān)部門，對創(chuàng)新罕見病的保障模式開展研究，逐步提高罕見病患者的保障水平。
二、 關(guān)于鼓勵罕見病藥物研發(fā)和生產(chǎn)的問題
為滿足罕見病治療用藥需求，鼓勵罕見病治療藥品等創(chuàng)新研發(fā)，原國家食品藥品監(jiān)督管理總局分別于2015年、2016年、2017年發(fā)布了《關(guān)于藥品注冊審評審批若干政策的公告》（2015年第230號），《關(guān)于鼓勵藥品創(chuàng)新實行優(yōu)先審評審批的意見》（食藥監(jiān)藥化管〔2017〕126號），提出了一攬子鼓勵罕見病用藥注冊申報的措施，明確對罕見病用藥注冊申請實行優(yōu)先審評審批。2018年，國家藥品監(jiān)督管理局聯(lián)合國家衛(wèi)生健康委發(fā)布《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關(guān)事宜的公告》（2018年第23號），進一步優(yōu)化藥品注冊審評審批程序。
針對臨床急需境外罕見病治療新藥，2018年國家藥品監(jiān)督管理局聯(lián)合國家衛(wèi)生健康委發(fā)布《關(guān)于臨床急需境外新藥審評審批相關(guān)事宜的公告》（2018年第79號），對罕見病藥品等臨床急需境外新藥建立專門通道進行審評審批，并可直接認可境外臨床試驗數(shù)據(jù)進行申報。同時，國家藥品監(jiān)督管理局在加強與申請人溝通交流的基礎(chǔ)上，對列入專門通道的罕見病治療藥品在3個月內(nèi)完成技術(shù)審評。2018年11月，藥品監(jiān)督管理局會同國家衛(wèi)健委遴選并公布了第一批《臨床急需境外上市新藥品種名單》，共計48個品種，其中包括20個罕見病治療藥。2019年5月，又公布了第二批《臨床繼續(xù)境外上市新藥品種名單》，共計26個品種，其中包括17個罕見病用藥。
此外，國家工業(yè)和信息化部牽頭會同發(fā)展改革委、科技部、商務(wù)部、原衛(wèi)生計生委、原食品藥品監(jiān)督管理總局印發(fā)了《醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)范指南》，將提升供應(yīng)保障能力作為一項主要任務(wù)，明確提出要綜合運用監(jiān)管、醫(yī)保、價格、采購、使用等政策，引導(dǎo)企業(yè)開發(fā)和生產(chǎn)短缺藥，重點解決罕見病藥等問題。
三、 關(guān)于降低罕見病患者用藥成本方面
為落實國務(wù)院常務(wù)會議精神，降低患者用藥成本，國家藥品監(jiān)督管理局于2018年4月發(fā)布《關(guān)于進口化學(xué)藥品通關(guān)檢驗有關(guān)事項的公告》（2018年第12號），取消進口化學(xué)藥品逐批強制檢驗。2019年2月，財政部等部門又聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于罕見病藥品增值稅政策的通知》，自2019年3月起，對進口罕見病藥品，減按3%征收進口環(huán)節(jié)增值稅。增值稅一般納稅人生產(chǎn)銷售和批發(fā)、零售罕見病藥品，可選擇按照簡易辦法依照3%征收率計算繳納增值稅。通過相關(guān)政策，將有利于鼓勵罕見病藥品的上市和進口，降低患者用藥負擔。
四、 關(guān)于研究建立罕見病治療藥品數(shù)據(jù)保護制度方面
2017年10月1日，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》（廳字〔2017〕42號，以下簡稱42號文件），提出要對創(chuàng)新藥、罕見病治療藥品等藥品注冊申請人提交的自行取得且未披露的試驗數(shù)據(jù)和其他數(shù)據(jù)，給予一定的數(shù)據(jù)保護期。為貫徹落實42號文件，國家藥品監(jiān)督管理局正在組織研究罕見病治療藥品數(shù)據(jù)保護制度。
下一步，我們將繼續(xù)認真貫徹落實國務(wù)院常務(wù)會議精神，積極會同相關(guān)部門做好罕見病用藥醫(yī)療保障、進口和研發(fā)審批等相關(guān)工作，提高罕見病患者用藥的供應(yīng)保障水平。
感謝您對醫(yī)療保障事業(yè)的支持和關(guān)心。
國家醫(yī)療保障局
2019年9月12日
