發(fā)文機(jī)關(guān)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心
發(fā)文日期2024年11月20日
時(shí)效性現(xiàn)行有效
施行日期2024年11月20日
效力級(jí)別部門(mén)規(guī)范性文件
依據(jù)《以患者為中心的罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)試點(diǎn)工作（“關(guān)愛(ài)計(jì)劃”）申報(bào)指南》，現(xiàn)將羥鈷胺注射液納入“關(guān)愛(ài)計(jì)劃”，試點(diǎn)項(xiàng)目的基本信息如下：
品種名稱(chēng)：羥鈷胺注射液
申報(bào)單位：華潤(rùn)雙鶴藥業(yè)股份有限公司
適應(yīng)癥：本藥物適用于兒童甲基丙二酸血癥（Methylmalonic Acidemia，MMA）伴或不伴同型半胱氨酸血癥患者代謝紊亂的治療。
申報(bào)階段：A 階段-研發(fā)立項(xiàng)階段。
工作要點(diǎn)：在研發(fā)立項(xiàng)階段，進(jìn)行患者詳細(xì)調(diào)研問(wèn)卷收集，為后續(xù)藥物的開(kāi)發(fā)、劑型等提供依據(jù)；同時(shí)進(jìn)一步豐富 MMA 疾病自然史的數(shù)據(jù)。
國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心
2024年11月20日
