發(fā)文機關國家衛(wèi)生健康委員會
發(fā)文日期2021年10月13日
時效性現行有效
施行日期2021年10月13日
效力級別部門規(guī)范性文件
委員您好：
您提出的《關于加快罕見病診療政策落地的提案》收悉，經商國家醫(yī)保局、國家藥監(jiān)局，現答復如下：
一、 工作現狀和進展情況
近年來，國家高度重視罕見病防治與保障工作，積極做好罕見病防治管理，出臺多項政策推動罕見病藥物研發(fā)及上市，提高罕見病患者診療和保障水平。
（一）關于罕見病診療管理。為加強我國罕見病管理、提高罕見病診療能力，我委開展了一系列工作。一是聯合科學技術部、工業(yè)和信息化部等5部門聯合發(fā)布我國《第一批罕見病目錄》，為各部門制定罕見病相關政策提供重要依據。同時，印發(fā)罕見病目錄制訂工作程序，明確目錄更新原則和條件；二是制定《罕見病診療指南》，對納入罕見病管理的121種疾病逐一明確診療指南，并依托行業(yè)組織開展醫(yī)務人員培訓，提高罕見病規(guī)范化診療能力；三是建立全國罕見病診療協作網，對罕見病患者進行相對集中診療和雙向轉診，充分發(fā)揮優(yōu)質醫(yī)療資源輻射帶動作用；四是建立我國罕見病病例信息登記制度，收集我國罕見病的診療、分布等信息，為制訂人群干預策略、完善診療服務體系、提高藥物可及性等提供科學依據；五是發(fā)布《中國罕見病防治與保障事業(yè)發(fā)展》報告，總結近年來我國罕見病防治保障現狀，為各行業(yè)更好的推進罕見病工作提供政策參考。
（二）關于罕見病用藥保障。國家醫(yī)保部門高度重視罕見病患者的用藥保障工作。目前國內上市的罕見病用藥50余種，其中40余種已被納入國家醫(yī)保藥品目錄。通過醫(yī)保藥品目錄準入談判，大幅降低特立氟胺、麥格司他、氘丁苯那嗪等罕見病用藥價格，有效減輕患者負擔。
2018年以來，國家醫(yī)保局等部門堅持“招采合一、量價掛鉤”的原則，對通過仿制藥質量和療效一致性評價的多家競爭的藥物開展藥品集中帶量采購。現已實現從試點到全國擴圍和常態(tài)化運行，逐步將罕見病用藥在內的更多品種納入到藥品集中帶量采購，通過開展藥品集中帶量采購有效降低藥品價格。提高患者用藥的可支付性。
二、 關于所提建議的答復
（一）關于明確規(guī)定將罕見病談判藥品納入門診特殊病種用藥。為適應國家醫(yī)保談判常態(tài)化開展，確保包括罕見病藥品在內的國家醫(yī)保談判藥品順利落地，更好地滿足廣大患者合理用藥需求，2018年以來，我委先后印發(fā)《關于做好17種國家醫(yī)保談判抗癌藥配備使用工作的通知》《關于做好2019年國家醫(yī)保談判藥品落地工作的通知》《關于做好醫(yī)療機構合理用藥考核工作的通知》等文件，要求強化醫(yī)保談判藥品在醫(yī)療機構內的合理配備和使用。
（二）關于完善罕見病特殊藥品的管理。2018年以來，我委在多個文件中明確要求，各地醫(yī)療機構要根據功能定位、臨床需求和診療能力等及時配備、合理使用，不得以醫(yī)?？傤~控制、醫(yī)療機構用藥目錄數量限制、藥占比等為由影響談判藥品配備、使用。以談判抗癌藥為例，根據我委抗腫瘤藥物臨床應用監(jiān)測網顯示，納入監(jiān)測的1400余家三級綜合醫(yī)院和腫瘤?？漆t(yī)院平均配備品種數2020年較2019年增長了15%。
（三）關于加快推進社會定點特藥藥店建設，方便患者就近購藥。2020年5月，我委與國家醫(yī)保局聯合印發(fā)《關于建立完善國家醫(yī)保談判藥品“雙通道”管理機制的指導意見》（以下簡稱《指導意見》），進一步拓寬談判藥品的供應渠道，方便群眾就醫(yī)取藥，提升談判藥品可及性。
2018年11月，我委會同相關部門印發(fā)《關于加快藥學服務高質量發(fā)展的意見》，要求落實《處方管理辦法》《醫(yī)療機構藥事管理規(guī)定》《醫(yī)療機構處方審核規(guī)范》《互聯網診療管理辦法（試行）》等規(guī)章、規(guī)范性文件規(guī)定，加強電子處方管理。2020年我委等六部門印發(fā)《關于加強醫(yī)療機構藥事管理促進合理用藥的意見》，要求規(guī)范“互聯網+藥學服務”，規(guī)范電子處方在互聯網流轉過程中的關鍵環(huán)節(jié)管理，電子處方審核、調配、核對人員必須采取電子簽名或信息系統留痕的方式，確保信息可追溯，強化電子處方線上線下一體化監(jiān)管，不斷完善監(jiān)管措施。為進一步規(guī)范電子處方的全流程管理，我委正在組織有關專家研究起草《電子處方管理辦法》，將為罕見病在內的廣大患者提供更加便利的用藥服務。
二、 下一步工作目標和計劃
我委將積極配合國家醫(yī)保局等部門進一步調整完善國家醫(yī)保談判罕見病藥品落地政策，引導支持醫(yī)療機構配備使用談判藥品，不斷強化談判藥品的合理使用；加快制定《電子處方管理辦法》，簡化就診取藥流程，在保障醫(yī)療質量和醫(yī)療安全的基礎之上，改善就醫(yī)體驗，保障罕見病患者的權益。
感謝您對衛(wèi)生健康工作的關心和支持。
國家衛(wèi)生健康委
2021年10月13日
