發(fā)文機關國家市場監(jiān)督管理總局
發(fā)文日期2024年07月15日
時效性現行有效
發(fā)文字號國市監(jiān)提〔2024〕137號
施行日期2024年07月15日
效力級別部門規(guī)范性文件
蔡威委員：
您提出的《關于罕見病患者對特醫(yī)食品可及性的提案》收悉，經商財政部，現答復如下：
您提出的建議十分重要。近年來，市場監(jiān)管總局堅持以人民為中心，著力解決罕見病類特殊醫(yī)學用途配方食品（以下簡稱特醫(yī)食品）的可及性問題。一方面，我局以“四個最嚴”為根本遵循，嚴格依法做好特醫(yī)食品的注冊和監(jiān)管工作，切實保障罕見病類特醫(yī)食品的安全性、營養(yǎng)充足性和臨床使用效果。另一方面，我局將罕見病類特醫(yī)食品納入優(yōu)先審評審批范圍，鼓勵企業(yè)申請注冊；支持在海南省自由貿易港暫時調整適用《食品安全法》有關規(guī)定，臨時進口使用臨床急需且已在境外合法上市的少量罕見病類特醫(yī)食品；與海關總署聯合建立《罕見病類特殊醫(yī)學用途配方食品應急審評及國外捐贈產品進口工作機制》，全力保障國內供應。
一、 關于對成熟的國外產品實施有條件進口
市場監(jiān)管總局大力支持海南省積極探索，在博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)內臨時進口使用臨床急需且境外已上市的罕見病類特醫(yī)食品。2024年6月，第十四屆全國人大常委會第十次會議通過了《全國人民代表大會常務委員會關于授權國務院在海南自由貿易港暫時調整適用〈中華人民共和國食品安全法〉有關規(guī)定的決定》。根據法律調整內容，海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)內指定的醫(yī)療機構，對臨床急需的已在境外合法上市的少量罕見病類特醫(yī)食品，經海南省人民政府審批，可以臨時進口，并在本醫(yī)療機構內使用。上述改革措施有望提高進口罕見病類特醫(yī)食品的可及性，進一步滿足患者的臨床營養(yǎng)需求，且臨床使用數據可用于向我局申請產品注冊。
我局與海關總署聯合建立了《罕見病類特殊醫(yī)學用途配方食品應急審評及國外捐贈產品進口工作機制》，分別于2020年2月和2021年11月加快完成了3家企業(yè)10個罕見病類特醫(yī)食品產品的應急審評工作，綜合考慮產品配方設計依據和患者臨床使用需求出具審評意見并協調順利通關，有效保障了新冠肺炎疫情期間的國內供應和患者急需。
二、 關于對國產產品實施優(yōu)先審評
2023年11月，市場監(jiān)管總局修訂發(fā)布了《特殊醫(yī)學用途配方食品注冊管理辦法》，增設了優(yōu)先審評審批工作程序，明確將罕見病類特醫(yī)食品納入優(yōu)先范圍。2024年5月，已有一款國產苯丙酮尿癥配方的特殊醫(yī)學用途嬰兒氨基酸代謝障礙配方食品進入優(yōu)先審評程序。同時，我局研究起草了《特殊醫(yī)學用途配方食品注冊優(yōu)先審評審批工作程序》，已完成向社會公開征求意見，下一步將按程序推進并盡快發(fā)布。
2023年12月，我局與國家衛(wèi)生健康委聯合發(fā)布了《關于特殊膳食用食品中氨基酸管理的公告》，解決了特醫(yī)食品生產使用氨基酸類原料問題，罕見病類特醫(yī)食品注冊工作進入常態(tài)化軌道。
三、 關于對罕見病類特醫(yī)食品企業(yè)給予財政支持
財政部立足財政職責，支持做好罕見病類特醫(yī)食品研發(fā)、注冊審批等相關工作。一是通過安排國家科技計劃經費，支持有關科技計劃主管部門組織實施科研項目，符合條件的罕見病產品研發(fā)企業(yè)可以按規(guī)定申請承擔國家科研任務并獲得經費支持，提高自主創(chuàng)新水平。二是通過安排特殊食品安全監(jiān)管相關經費，支持市場監(jiān)管總局優(yōu)先開展罕見病類特醫(yī)食品注冊審評審批、優(yōu)化審批流程，助力企業(yè)加快罕見病類特醫(yī)食品研發(fā)上市。
下一步，市場監(jiān)管總局將堅持以食品安全“四個最嚴”要求為根本遵循，嚴格做好罕見病類特醫(yī)食品的優(yōu)先審評審批工作，鼓勵企業(yè)申請注冊，切實保障產品的安全性、營養(yǎng)充足性和臨床使用效果；支持海南省落實改革舉措，推動臨時進口使用少量罕見病類特醫(yī)食品有關工作落地；協調《罕見病類特殊醫(yī)學用途配方食品應急審評及國外捐贈產品進口工作機制》持續(xù)有效運行。
衷心感謝您對市場監(jiān)管工作的關心和支持。
市場監(jiān)管總局
2024年7月15日
